Simone, bimbo di 3 anni con una malattia ultra rara, riceve la terapia genica

ROMA - Simone, bimbo siciliano di tre anni affetto da una malattia ultra rara, ossia il deficit di AADC, è
l'unico di 16 pazienti italiani eleggibile a ricevere un’innovativa terapia genica in grado di cambiare il corso naturale della sua malattia. Le speranze della famiglia si sono avverate il bimbo è stato sottoposto a un intervento con infusione di una terapia genica al Policlinico Umberto I di Roma
nello scorso mese di maggio.

La storia di Simone era divenuta pubblica dopo che i genitori avevano scritto un’accorata lettera al Presidente del Consiglio Giorgia Meloni. La mamma e il papà chiedevano aiuto affinché il figlio, tre anni, potesse ricevere la terapia di cui aveva urgente bisogno e che già altri bambini avevano ricevuto in Francia e Germania. La terapia, pur essendo autorizzata a livello europeo, non aveva ancora finito il suo iter regolatorio in Italia.

L’appello della famiglia è stato accolto dalle Istituzioni e a maggio il bambino è stato sottoposto a un delicato intervento al Policlinico Umberto I di Roma, l’unico centro italiano attrezzato e autorizzato alla
procedura che prevede l’infusione della terapia direttamente nel cervello, che la prossima settimana presenterà il risultato. (ANSA)